دواء لعلاج جيني بمليون دولار
وكالات
2015-02-21 04:20
لوس انجليس (رويترز) - مع المعارضة الشديدة التي تواجهها كبرى شركات الدواء الأمريكية لعلاجاتها الناجعة التي تقطع دابر المرض لكن تكاليفها فلكية تعمل مجموعة من تلك الشركات على وضع نموذج جديد للدفع يساعد المريض وأيضا يعود عليها بالنفع مقابل أدويتها طويلة المفعول.
وقال مديرون تنفيذيون في الصناعة لرويترز إن هذا الجهد تقوده شركات تطور ما يسمى بالعلاجات الجينية التي تسعى لعلاج أمراض وراثية مثل مرض ناعور النزفي (هيموفيليا) وذلك من خلال "إصلاح" جين معيوب مسؤول عن هذا الخلل.
واذا نجحت هذه الادوية الجديدة لعلاج الهيموفيليا وأدوية مثيلة غيرها فيمكن لجرعة واحدة ان تحل محل حقن تؤخذ مدى الحياة يمكن ان تكلف المريض الواحد 300 ألف دولار في العام ومن المتوقع ان تحقق هذه العلاجات مبيعات سنوية تزيد على 11 مليار دولار بحلول عام 2016.
وتجادل شركات مستحضرات الأدوية بأن علاجا لمرة واحدة في العمر حتى لو كان بمليون دولار سيوفر المال على المدى الطويل. لكن هناك مخاوف من أن يحجم التأمين الصحي عن تغطية هذه العلاجات الباهظة الثمن.
ويقول ادوارد لانفير المدير التنفيذي لشركة سانجامو "الهدف الذي نصبو اليه هو استراتيجية تربط بين الدفع والاداء." وبموجب هذا النموذج يسدد الثمن على أقساط لفترة زمنية محددة ويكون مشروطا بدليل على ان العلاج فعال وآمن.
هذه التسديدات التي قد تقسط على مدى الحياة ستتوقف اذا أثبتت الاختبارات الطبية ان مستوى البروتين الذي يؤدي الى كثافة الدم لدى مرضى الهيموفيليا النزفية يشير إلى ان العلاج لا يحقق النتائج المطلوبة.
ثمن النجاح
ظل العلاج الجيني هدفا لشركات الادوية الكبرى منذ أكثر من 20 عاما لكن الابحاث تعرقلت بعد سلسلة من الاحباطات ومخاوف السلامة. لكن في الفترة الاخيرة مهد التقدم العلمي الطريق أمام علاجات محتملة تغير حياة المريض كليا.
ولم توافق الولايات المتحدة على أي علاج جيني حتى الان لكن أوروبا وافقت على أول علاج جيني العام الماضي. ويعالج عقار جليبيرا خللا نادرا يجلط الدم بالدهون وصدر له تصريح في المانيا بسعر 850 الف يورو اي نحو مليون دولار.
ويقول يورن إلداج المدير التنفيذي لشركة يونيكيور الهولندية للتكنولوجيا الحيوية التي طورت جليبيرا ان ثمن هذا الدواء سيسدد دفعة واحدة لانه يصعب جدا قياس كفاءة عمله.
ويضيف ان شركته تطور علاجات جينية لقطاع أكبر من المرضى من بينهم مرضى الهيموفيليا وفشل وظائف القلب وان تلاك العلاجات ستطرح على الارجح بنظام التسديد على أقساط مشروطة بتحقيق نتائج.
وتدفع شركات التأمين الصحي في الولايات المتحدة وجهات اخرى مئات الالاف من الدولارات سنويا لعلاجات استبدال الانزيمات لأمراض غاية في الندرة يطلق عليها اسم "أيتام".
لكن شركات التأمين لا تريد ان تتحمل فاتورة ثقيلة لعلاجات يستخدمها عدد كبير من المرضى. وفي العام الماضي مارست ضغوطا على شركة جيلياد ساينسيز لخفض تكلفة الحبة التي يصل ثمنها الى الف دولار لعلاج التهاب الكبد الوبائي سي. قائلة ان تكلفة علاج أكثر من ثلاثة ملايين مريض امريكي بالفيروس غير مقبولة.
واضطرت جيلياد مؤخرا الى خفض اسعارها إلى النصف تقريبا.
ويقدر عدد الامريكيين المصابين بالهيموفيليا بنحو 20 ألفا وهو مرض يسببه خلل في جين يحمله الكروموسوم إكس.